FDA godkänner AstraZenecas Etcamah trots expertpanelens nej – första cancerläkemedlet som styrs av blodprov

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt AstraZenecas bröstcancerläkemedel Etcamah (camizestrant) i kombination med en CDK4/6-hämmare – trots att myndighetens egen expertpanel röstade emot i våras. Godkännandet är det första någonsin för en cancerbehandling som styrs av att en resistensmutation upptäcks i ett blodprov.

Beskedet kom sent på fredagen den 4 september, efter börsernas stängning i Europa, och bekräftas av både AstraZeneca och FDA. Läkemedlet får användas för vuxna patienter med hormonreceptorpositiv, HER2-negativ, lokalt avancerad eller spridd bröstcancer när en så kallad ESR1-mutation upptäcks under pågående behandling med aromatashämmare och CDK4/6-hämmare. Mutationen ska påvisas med ett FDA-godkänt test – samtidigt godkändes Guardant Healths blodprovstest Guardant360 CDx som diagnostik.

Det rör sig om ett så kallat accelererat godkännande, baserat på progressionsfri överlevnad. Enligt AstraZeneca kan fortsatt godkännande komma att kräva att den kliniska nyttan bekräftas i ytterligare studier. I EU, som godkände behandlingen i juli, och i Japan har läkemedlet i stället fått ordinarie godkännanden på samma data.

Studien bakom beslutet

Godkännandet vilar på fas 3-studien Serena-6, som publicerades i New England Journal of Medicine 2025. I studien följdes över 3 200 patienter med regelbundna blodprov för att tidigt fånga upp ESR1-mutationer, som är ett tecken på att tumören håller på att bli resistent mot hormonbehandlingen. De 315 patienter där mutationen upptäcktes lottades till att antingen byta aromatashämmaren mot camizestrant eller fortsätta som tidigare.

Bytet mer än halverade risken för att sjukdomen skulle förvärras eller leda till döden: riskkvoten var 0,44, vilket motsvarar en minskning med 56 procent. Mediantiden utan sjukdomsförsämring var 16,0 månader i camizestrant-gruppen mot 9,2 månader i kontrollgruppen. Siffrorna återges av både AstraZeneca och FDA.

– This marks the first FDA approval of a cancer therapy guided by detection of a resistance mutation in circulating tumor DNA, säger Angelo de Claro, chef för FDA:s Oncology Center of Excellence, i myndighetens pressmeddelande.

Expertpanel sade nej i april

Vägen till godkännande har varit ovanligt krokig. Den 30 april röstade FDA:s rådgivande cancerkommitté ODAC med siffrorna 6–3 emot att nyttan av att byta behandling redan vid mutationsfynd, innan sjukdomen syns förvärras på röntgen, var tillräckligt belagd. AstraZeneca-aktien föll med omkring 1,6 procent i London dagen efter beskedet. I maj förlängde FDA sin beslutstid för att granska ytterligare analyser, som bolaget presenterade vid cancerkongressen Asco i juni.

Att FDA nu går emot sin egen panel är ovanligt men inte unikt. Kärnfrågan i debatten har varit om en tidig behandlingsväxling baserad på blodprov verkligen ger patienterna längre liv, eller bara flyttar fram tidpunkten för nästa behandlingssteg. Data för total överlevnad är ännu omogna.

Tionde FDA-godkännandet i år

Dave Fredrickson, chef för AstraZenecas onkologiverksamhet, konstaterar i pressmeddelandet att detta är bolagets tionde FDA-godkännande under 2026 och det fjärde inom bröstcancer. Onkologi är AstraZenecas största område: under första halvåret 2026 stod cancerläkemedlen för 14,1 miljarder dollar av koncernens totala intäkter på 30,7 miljarder dollar, enligt halvårsrapporten.

Bolagets egen ambition är att camizestrant ska nå en toppförsäljning på över 5 miljarder dollar per år, men den siffran bygger på hela franchisen inklusive pågående studier på tidig bröstcancer. Analytiker har varit mer avvaktande om just den nu godkända användningen; JP Morgan har enligt Reuters uppskattat att camizestrant motsvarar omkring 1 procent av AstraZenecas värdering.

AstraZeneca-aktien handlades upp cirka 0,7 procent i både Stockholm och London på måndagsförmiddagen, den första handelsdagen i Europa efter beskedet. Wall Street var stängt för Labor Day.